ENSEIGNEMENT & RECHERCHE
RECHERCHE CLINIQUE
- 1.Intérêt de la recherche clinique en pédiatrie
La recherche clinique est une nécessité pour les maladies rares en pédiatrie et les possibilités d’essais thérapeutiques augmentent avec le temps, en grande partie grâce à la « règle pédiatrique », régie par l’EMA (PedCo).
La recherche clinique permet de mieux connaitre la fréquence et le devenir des patients atteints de maladies rares, au moyen de registres et cohortes, nationaux et internationaux.
Elle permet aussi de tester de nouvelles approches thérapeutiques, en utilisant dans la plupart des cas, des médicaments déjà sur le marché pour d’autres indications (chez l’adulte ou pour une autre maladie), il s’agit alors d’extension d’AMM, soit pour des médicaments nouveaux à différents stades de leur développement chez l’homme. La recherche en rhumatologie pédiatrique est très organisée au niveau européen où elle constitue un modèle ; la plupart de ces études utilisent le réseau PRINTO qui permet d’optimiser le nombre de patients requis pour les essais thérapeutiques.
- 2.Ethique
La recherche clinique est encadrée par des règles strictes qui permettent de protéger les enfants et adolescents soumis à une recherche clinique. Les études doivent être soumises à divers comités, le CTTIRS, le CPP et la CNIL.
Pour toute recherche interventionnelle (essai thérapeutique), le médecin responsable donnera des explications exhaustives sur l’étude en répondant aux questions de l’enfant et de ses parents et après un temps de réflexion leur proposera de signer un consentement éclairé. Différents formulaires sont élaborés pour s’adapter à l’âge et au niveau de compréhension des enfants.
Il n’est nullement obligatoire de participer à une étude. Pour les registres, une information est remise aux patients. Si ceux-ci ne manifestent pas d’opposition orale ou écrite, l’inclusion des données est automatique.
Un droit d’accès ou de rectification des données est automatique suivant les règles de la CNIL.
- 3.Type de protocole auquel peuvent participer des patients
Etudes actuellement en cours : Registres et cohortes
- Banque nationale de données maladies rares : BNDMR
- Cohorte JIR :
http://fondationres.org/fr/jircohorte
cohorte francophone de suivi des enfants atteints de rhumatismes inflammatoires - Cohorte Abirisk/Pharmachild : Suivi des enfants avec des arthrites juvéniles et traités par biothérapie
http://www.abirisk.eu/
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Presentation/2014/05/WC500166900.pdf - Etude HEROES : étude en vraie vie de patients atteints de FMF résistante à la colchicine, TRAPS et HIDS
- Etude PEDBD2 : validation des critères de classification pédiatriques de la maladie de Behçet
- Etude Kawakinra : étude d’efficacité et de sécurité de l’anakinra pour la maladie de Kawasaki
- Etude G2306 extension : Canakinumab et arthrite juvénile systémique
- Etude JIGSAW : Tocilizumab sous cutané chez les patients atteints d'AJI systémiques et polyarticulaires actives
- Etude Secukinumab : efficacité et sécurité de l’anti IL17 pour la spondyloarthrite et rhumatisme psoriasique pédiatriques
- Etude PermAJI : Intérêt des probiotiques dans la prise en charge standard de l’arthrite juvénile idiopathique
- Etude ABIJIOREM : étude sur l’arrêt des biothérappies au cours de l’AJI
- Etude BIOSAID : Etude génétique NGS (next generation sequencing) pour les maladies auto-inflammatoires
- Etude GENIAL : anomalies immunologiques et génétiques pour les lupus à début précoce et les lupus familiaux.
- 4.Personnes à contacter
- Pr Isabelle Koné-Paut : isabelle.kone-paut@aphp.fr
- Mme Isabelle Marie : isabelle.marie@aphp.fr
